En el Hospital Clínic de Barcelona comenzará en los próximos meses el ensayo clínico en fase 1 de la terapia Antígeno Específica, pionera a nivel mundial para tratar la Esclerosis Múltiple.

La terapia Antígeno Específica con células dendríticas es una terapia personalizada aplicada hasta el momento únicamente en pacientes con Enfermedad de Crohn. Consiste en un tratamiento con células dendríticas tolerizadas para modular las defensas de los pacientes de manera específica y selectiva, lo que permitiría frenar la respuesta inflamatoria que causan las dos enfermedades sin alterar el resto de defensas; obteniendo una eficacia mayor y una minimización de los efectos secundarios.

El objetivo que se pretende con esta terapia es, a futuro, detener el avance de la neuromielitis óptica (NMO) y de la Esclerosis Múltiple (EM) en cualquiera de sus fases.

NOVEDADES DE LA TERAPIA ANTÍGENO ESPECÍFICA CON CÉLULAS DENDRÍTICAS

La investigación proviene de una decisión conjunta entre la Fundación GAEM y los investigadores del IDIBAPS – Hospital Clínic de Barcelona, liderados por el Dr. Pablo Villoslada y el Dr. Daniel Benítez. Esta tecnología ha sido desarrollada por el grupo de investigación de la Unidad de Digestivo del Hospital Clínic de Barcelona, dirigido por el Dr. Julià Panés, y que en el año 2011 realizó un ensayo clínico con células dendríticas tolerizadas en pacientes de la Enfermedad de Crohn, obteniendo resultados significativos. Se aprovechó el mismo protocolo y la experiencia generada para adaptarlo a la EM y a la NMO, debido a que dichas patologías y la Enfermedad de Crohn tienen como rasgo en común que son enfermedades autoinmunes y se diferencian en que en la enfermedad de Crohn la diana es desconocida, en cambio, en la EM y la NMO se conoce en parte, por lo que la tolerancia va mucho más dirigida.

La terapia Antígeno Específica con células dendríticas consiste en aislar y madurar en el laboratorio (sala blanca) un tipo de glóbulos blancos de la sangre, las células dendríticas, y enfrentarlas a porciones de proteínas de la mielina y de los astrocitos contra los que el sistema inmune de los pacientes reaccionan de forma patológica. La maduración de estas células las dirige a que en vez de promover la respuesta inflamatoria, la supriman. Y lo harían de forma específica sólo para estas dianas, las proteínas del cerebro. De esta manera, se frenaría la respuesta inflamatoria que cada paciente produce contra las proteínas cerebrales, sin afectar a otras respuestas del sistema inmune que son necesarias para defenderse de las infecciones comunes o el cáncer. Al emplear las células del mismo paciente y diversas porciones de proteínas del cerebro, se conseguirá un tratamiento personalizado, más eficaz y sin efectos secundarios.

Además, las características esperadas para este tratamiento se fundamentan en el modelo animal, denominado encefalitis autoinmune experimental, en el que ya se han obtenido resultados positivos para el tratamiento de la EM y la NMO.

12 PACIENTES EN EL ENSAYO CLÍNICO

Este mismo mes de septiembre se empezará el ensayo clínico con 12 pacientes de EM y NMO para demostrar la eficacia y la seguridad de la terapia, y los investigadores prevén finalizar la investigación a finales del 2015.

¿QUÉ CABE ESPERAR DE ESTA FASE 1?

El ensayo en fase 1 constituye el primer paso en la investigación de los tratamientos en el ser humano, enfocado a obtener información preliminar sobre el efecto y la seguridad del producto. Los resultados esperados del ensayo son mostrar una seguridad excelente (ausencia de efectos adversos moderados o graves) e identificar la eficacia del tratamiento en la respuesta del sistema inmune a las proteínas cerebrales. De esta manera se podrían identificar las dosis y el régimen terapéutico más adecuado para poder realizar un ensayo clínico fase 2/3 en los años próximos que demuestre la eficacia del tratamiento y permita su aprobación para uso clínico. En el caso de cumplir con todas las expectativas habrá que realizar nuevos ensayos en el ámbito europeo y se espera que a mitades del 2018 pueda ser aplicada en pacientes con EM y NMO.