La agencia americana del medicamento (FDA) ha concedido la designación de “avance terapéutico decisivo” al ocrelizumab (OCREVUS™) para el tratamiento de la Esclerosis Múltiple primaria progresiva. Actualmente no hay tratamientos para la Esclerosis Múltiple primaria progresiva. El ocrelizumab es el primer medicamento en investigación contra la Esclerosis Múltiple designado como “avance terapéutico decisivo”. Esta designación sirve para acelerar el desarrollo y la evaluación de medicamentos designados al tratamiento de enfermedades potencialmente graves y ayudar así a que las personas afectadas puedan acceder a ellos lo antes posible.

La decisión de la agencia norte-americana del medicamento se ha producido tras los resultados positivos del estudio en fase III ORATORIO, en el cual se ha demostrado que, en comparación con un placebo, el tratamiento con ocrelizumab reduce significativamente la progresión de la discapacidad y otros marcadores de actividad de la enfermedad. Este estudio se presentó en el Congreso del ECTRIMS celebrado en Barcelona.

A finales de septiembre de 2015, a través de un comunicado de Genentech (un miembro del grupo Roche), la compañía anunciaba que el anticuerpo monoclonal experimental Ocrelizumab ralentizaba significativamente la progresión o discapacidad comparado con el placebo en el estudio ORATORIO en Fase III, en que participaban 732 personas con EM primaria progresiva. Más información del estudio ofrecida el 10 de octubre durante el Comité Europeo para el Tratamiento y la Investigación en Esclerosis Múltiple (ECTRIMS) en Barcelona mostró que, en comparación con el placebo, el Ocrelizumab redujo significativamente el riesgo de la progresión de discapacidad clínica en un 24%, y a las 120 semanas también redujo el tiempo requerido para caminar 25 metros en un 29%, disminuyó el volumen de lesiones cerebrales en un 3,4%, y la tasa de pérdida de volumen cerebral en un 17.5%. Si bien este impacto contra la progresión es modesto, este es el primer ensayo clínico a gran escala que muestra resultados positivos en personas con EM primaria progresiva.

“Los resultados del estudio del Ocrelizumab en personas con EM primaria progresiva suponen un avance esperanzador en la investigación de tratamientos efectivos para esta forma de EM incapacitante”, dijo el Profesor Alan Thompson, Director del Comité Científico Asesor de la Alianza Internacional de EM Progresiva(www.progressivemsalliance.org). “Si bien los efectos demostrados sobre la progresión son modestos, la información indica claramente que este tratamiento tiene beneficio potencial y no es solo una fuente de esperanza, sino también un importante hito que aportará más datos para poder desarrollar tratamientos efectivos paratodas las personas que tienen formas progresivas de EM.”

La Alianza continuará monitoreando toda área potencial de progreso y de mayor entendimiento para acelerar el desarrollo de tratamientos para personas con EM progresiva.