El sistema inmunitario es esencial para la vida y defiende el cuerpo de los agentes invasores. Los síntomas de la EM son el resultado de células inmunitarias alteradas que atacan el cerebro o la espina dorsal. Por consiguiente, la mayoría de los fármacos para la EM modifican o eliminan el sistema inmunitario destructivo.

Una opción más agresiva para las personas que no responden a los tratamientos disponibles consiste en eliminar completamente el sistema inmunitario para después “reactivarlo”.

Los investigadores han utilizado previamente fármacos potentes para eliminar todas las células inmunitarias con diferentes resultados. Como no es posible vivir sin sistema inmunitario, se debería restaurar un sistema inmunitario normal después del tratamiento. Esto se puede conseguir reinyectando las células que producen las células inmunitarias (como células madres de médula ósea).

Los investigadores canadienses han publicado resultados de seguimiento a largo plazo de un grupo de 24 personas con EM remitente-recidivante agresiva que recibieron tratamiento con Tratamiento autólogo de células madre hematopoyéticas (AHSCT) para restaurarles el sistema inmunitario. Los individuos de este estudio padecieron EM altamente inflamatoria con frecuentes recidivas que no respondieron a las terapias disponibles de modificación de la enfermedad.

El procedimiento utilizado en este estudio implicaba la completa destrucción del sistema inmunitario (conocida como inmunoablación), con una quimioterapia intensiva con busulfán o ciclofosfamida. A continuación se procedió a la reinfusión de las células madre del propio sistema inmunitario del paciente (células madre hematopoyéticas) que se extrajeron antes de la quimioterapia.

La medida de resultados esencial fue el estado sin actividad de la enfermedad de EM (la ausencia de recidivas, lesiones cerebrales o evolución de la discapacidad) durante 3 años. También se realizó un seguimiento a los participantes durante un periodo más largo de entre unos 4 a 13 años después del tratamiento. El procedimiento resultó en la completa eliminación de recidivas y ninguna nueva lesión cerebral durante todo el periodo de seguimiento para los 23 participantes supervivientes.

Un participante falleció a causa de complicaciones debidas a una insuficiencia hepática como resultado del procedimiento AHSCT. Otro participante requirió cuidados intensivos como resultado de la toxicidad relacionada con la quimioterapia, pero se recuperó finalmente. Además, algunos participantes también padecieron infecciones virales tras el trasplante y se recuperaron posteriormente.

Aunque los resultados son prometedores, sigue quedando mucho por hacer antes de que este enfoque se pueda utilizar fuera de los ensayos de investigación clínica. Por ejemplo, este ensayo era de fase dos, lo que significa que se necesitan más estudios con controles experimentales para garantizar la seguridad y efectividad de este tratamiento, y detectar qué subgrupos de pacientes se podrían beneficiar más.